Новый фермент показал эффективность против болезни Хантера
pxhere.com
Международные ученые объявили о многообещающих результатах первой стадии клинических испытаний нового препарата тивиденофусп альфа. Этот ферментный препарат показал способность преодолевать гематоэнцефалический барьер, что является ключевым фактором в борьбе с болезнью Хантера, особенно с ее нейропатической формой.
Исследование, опубликованное в авторитетном медицинском журнале The New England Journal of Medicine, охватило 47 мальчиков с этим редким генетическим заболеванием. Тивиденофусп альфа, благодаря своей уникальной структуре, связывается с трансферриновым рецептором, что позволяет ему проникать в центральную нервную систему. Это, в свою очередь, способствует снижению накопления гликозаминогликанов – веществ, вызывающих патологические изменения при болезни Хантера.
По итогам 24 недель терапии, у пациентов было зафиксировано значительное снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости (на 91%) и моче (на 88%). Также отмечено уменьшение общего количества гликозаминогликанов на 62%. Помимо биохимических показателей, наблюдались положительные изменения в когнитивном развитии, адаптивном поведении, а также нормализация функций печени и слуха. Большинство зарегистрированных побочных эффектов были связаны с процессом введения препарата и успешно контролировались.
Полученные данные свидетельствуют о высоком потенциале тивиденофуспа альфа для дальнейших исследований и, возможно, для разработки нового метода лечения болезни Хантера, включая ее наиболее тяжелые формы, поражающие нервную систему.
