FDA предложило разрешать лекарства от редких болезней без испытаний на людях

Американское управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) планирует внедрить новый подход, который позволит одобрять лекарства для лечения крайне редких наследственных заболеваний без проведения традиционных клинических испытаний на людях. Как сообщили представители ведомства в статье для New England Journal of Medicine, для получения разрешения будет достаточно убедительно показать, что препарат исправляет конкретный генетический дефект на клеточном уровне.

По словам авторов инициативы, главная цель — сделать доступными генно-инженерные и клеточные терапии, для которых классические многолетние испытания невозможны из-за слишком маленького числа пациентов. В первую очередь речь идёт о тяжёлых неизлечимых болезнях, приводящих к инвалидизации или смерти, где промедление полностью лишает шансов на лечение.

Поводом для разработки нового механизма стал уникальный случай: девятимесячному ребёнку впервые в мире провели генную терапию CRISPR-Cas9 для коррекции дефицита фермента CPS1 — заболевания, при котором в организме накапливается токсичный аммиак, вызывая необратимое повреждение мозга и смертельные осложнения. FDA одобрило использование экспериментального препарата менее чем за неделю, что подчеркнуло необходимость пересмотра подходов к регуляции.

Согласно оценкам ведомства, около 300 миллионов человек по всему миру страдают редкими наследственными патологиями, и в 80% случаев они вызваны единственной мутацией. В рамках предлагаемой модели компаниям будет достаточно доказать, что разработанный метод устраняет конкретный генетический сбой, лежащий в основе заболевания. Это можно подтвердить данными о механизме действия на клеточном уровне или результатами анализа биомаркеров, показывающих терапевтический эффект. Даже результаты испытаний на животных в новых правилах не будут обязательными.

Эксперты подчёркивают, что подобный подход может радикально ускорить доступ пациентов к спасительным технологиям, особенно в ситуациях, когда традиционная схема разработки препаратов невозможна из-за отсутствия достаточного числа добровольцев, пишет pharmvestnik.ru.