В России в 2027 году планируют получить лицензию на производство отечественного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии первого и второго типов. Об этом на форуме «Биопром» рассказала руководитель направления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА России Дарья Крючко, пишет RuSamara.
По словам Крючко, доклинические исследования разработки уже близки к завершению. После получения производственной лицензии специалисты намерены перейти к следующему этапу работы.
Клинические испытания препарата планируется начать в 2028 году. Разработчики рассчитывают завершить регистрационные процедуры и получить регистрационное удостоверение к 2030 году.
Речь идет о новой молекуле, которая, по словам представителей проекта, лучше преодолевает биологические барьеры. Это должно позволить уменьшить дозировку без снижения ожидаемого эффекта.
Создатели препарата также рассчитывают снизить токсическую нагрузку на пациентов. Кроме того, целью разработки называют уменьшение стоимости терапии.
При этом препарат должен сохранять эффективность на уровне современных аналогов. Разработка предназначена для лечения спинальной мышечной атрофии первого и второго типов.